癌症治療迎來新進展，Loxo 新藥獲 FDA 突破性療法認定
近日，來自美國斯坦福的生物醫藥公司 Loxo Oncology 公司宣佈，該公司的在研藥物 LOXO-292獲得了美國FDA授予的突破性療法認定。 該藥物可治療攜帶 RET 基因變異的非小細胞肺癌（NSCLC）和甲狀腺髓樣癌（MTC）。
Loxo Oncology 專注於開發治療癌症的小分子靶向藥物，而 LOXO-292 是其主要研發管線。LOXO-292 是口服特異性 RET 抑制劑，這是一種轉染期間重排的抑制劑。它不但能抑制天然 RET訊號通路，而且能抑制腫瘤細胞產生的藥物抗性機制。
攜帶 RET 的癌症有一種“癌基因成癮”的特性，需要依靠某種啟用的蛋白激酶來維持它們的生存和增殖。因此這些腫瘤對靶向 RET 的小分子抑制劑很敏感。LOXO-292 就是利用這個原理進行治療的。
LOXO-292的研究資料
目前，LOXO-292 正在全球範圍內進行臨床1/2期試驗。在這項臨床研究中，49 名攜帶 RET 融合陽性腫瘤的患者、29 名攜帶 RET 突變陽性 MTC 的患者等總共 82 名患者，接受了不同劑量的 LOXO-292 治療。在此之前大多數患者都接受過其他蛋白激酶抑制劑，並且在這些前期治療後疾病繼續惡化。
該臨床試驗已經獲得了不錯的中期結果—— 對於攜帶RET融合陽性腫瘤的患者，該療法的總緩解率達到77%；對於攜帶 RET 突變陽性的 MTC 患者，該療法的總緩解率達到45%。
正是基於以上試驗結果，FDA 授予了 LOXO-292 突破性療法認定。FDA 的突破性療法認定，指的是 FDA 判定 LOXO-292 有比較好的療效。並且，FDA 會和公司合作，加速臨床和監管審查過程，儘早完成稽核，以便讓患者早日享受到這種新療法。
其實，國內也有很多創新藥企佈局了小分子創新藥的賽道。其中有不少企業已經獲得了很高的市場認可。
例如，李嘉誠佈局的上市公司和記黃埔醫藥；首個美股和港股同時上市的生物醫藥公司百濟神州；估值一年翻8倍、幾個月前剛完成10億元C輪融資的亞盛醫藥。這些公司的研發方向是調控蛋白之間相互作用。