瞄準千億美元級抗體藥市場，「仁源欣生」開發基因組人源化小鼠平臺

動物模型特別是小鼠模型通常應用於生命科學的科研和藥物開發之中，具有廣泛的需求。

36氪近日接觸的「仁源欣生」就專注於開發基因組人源化小鼠平臺，是一家基於全新分子細胞生物學技術平臺的高科技公司。

與競品相比，該公司的 核心優勢是專注於大片段基因編輯技術的底層開發 ，這項技術能夠顯著減少基因組人源化動物模型產生的時間和成本，從而建立具有極高醫藥研發價值的動物模型平臺。

目前，「仁源欣生」正在自主研發全球領先的大片段基因編輯技術。短期內，該公司的研發主力將開發和優化其大片段基因編輯技術，開發單域抗體的小鼠模型。隨後利用自研的技術平臺，實現對小鼠抗體相關基因的人源化， 建立全人源單克隆抗體和全人源單域抗體的兩大小鼠模型平臺 。

單抗技術已經出現了近四十年，技術演進歷程是從鼠源性，到嵌合，再到人源化，最後到全人源單抗。該公司計劃研發的全人源單克隆抗體和全人源單域抗體的兩大小鼠模型平臺，是發展較新的技術。

事實上，模型小鼠市場並不是一個新興的市場，賽業生物、南方模式等明星公司已出現十餘年，都在從事轉基因鼠和基因敲除鼠的定製服務。不過，「仁源欣生」與常見的商業模式不同，並不提供常規小鼠模型定製服務，而是專注於建立和優化大片段基因編輯技術，並應用該技術建立藥物研發的平臺型動物模型。公司聯合創始人劉楊表示， 「仁源欣生」的模式是掌握關鍵技術，與藥企建立合作關係，或將技術授權於藥企，做底層技術提供商。

從技術進展來看，該公司已建立了分子細胞實驗室和屏障環境動物房並全面投入使用，預計2019年上半年在大片段基因編輯技術及在體產生單域抗體的小鼠模型等方面申請多項發明專利。

從市場應用來看，單抗技術通常可應用於治療腫瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病和移植排斥反應等。「仁源欣生」計劃將技術應用於藥物發現和藥物評價之中。

考慮到抗體藥物的發展潛力，該公司打算 前期聚焦在抗體藥物這個千億美元級的市場 ，未來兩大小鼠模型平臺將應用於抗體藥物開發。

至於未來的規劃，聯合創始人劉楊表示，“公司將立足自身核心技術優勢，打破中國生物藥行業在抗體發現小鼠平臺方面的瓶頸，助力中國生物創新藥行業更快發展。”

「仁源欣生」創立於2018年，核心團隊包括中科院和軍事醫學科學院以及多名美國知名大學留學回國研究人員，並且已組建了經驗豐富的基因編輯、小鼠模型構建及抗體開發團隊。

日前，「仁源欣生」 宣佈完成200萬美元天使輪融資 ，領投方為和玉資本，跟投方賽賦醫藥研究院。資金除了用於投入研發，還將用於擴大研發團隊和搭建技術平臺。目前，該公司正在擴大研發團隊，尋求基因工程、分子生物學方面的人才。