鵝知道 | 人類距離“徹底治癒艾滋病”還有很長的路要走
[摘要 ]如果我們將“治癒”定義為全身都無法檢測到艾滋病病毒，現在說他是第二例，有點為時過早。就算將“臨床治癒”限定為血液，短短18個月也並不足夠證明其效果。
劃重點
- 這位“倫敦病人”被治癒了嗎？還不確定，但已停藥，病情已持續18個月得到好轉。
- 這種療法能被大規模應用於艾滋病患者嗎？不能，這種療法具有很大的風險，目前艾滋病人只要每天按時按量吃藥，就能維持患者的長期健康。（艾滋病不是絕症，是慢性病。）
- 這是基因療法嗎？患者接受了幹細胞移植，幹細胞的捐獻者是攜帶罕見基因突變CCR5-delta 32的人，這種人對HIV具有與生俱來的抗性。
- 意義是什麼？這種治療方法不適合所有患者，但為艾滋病的治療策略提供了希望
北京時間3月6日，國際頂級學術期刊《自然》（Nature）線上發表了倫敦大學學院(UCL)病毒學家Ravindra Gupta 等研究人員的最新成果：一名HIV-1患者在CCR5Δ32/Δ32造血幹細胞移植後病情處於長期緩解。
該報道釋出後，被很多人認為是“人類第二個治癒艾滋病”的病歷。但在知乎賬號“ViaX科研教育”看來，將“治癒”定義為全身都無法檢測到艾滋病病毒，現在說他是第二例，有點為時過早。就算將“臨床治癒”限定為血液，短短18個月也並不足夠證明其效果。
以下為知乎賬號“ViaX科研教育”回答全文，騰訊科技稍作整理：
很多媒體報道中在用“治癒”這個詞，我覺得我們有必要討論一下究竟什麼叫"治癒"
治癒是在無抗艾藥物幫助下血液中無法檢測到HIV病毒？還是全身無法檢測到艾滋病病毒？
現階段應該很難對艾滋病的“治癒”做一個明確的定義。
要知道，艾滋病作為逆轉錄病毒，除了血液外，還能侵入身體多個組織細胞的基因組。進入細胞基因組後可以進入潛伏期，數年不產生HIV病毒。而這些潛伏的HIV病毒庫（HIV latent reservoirs）可能在數年後捲土重來。
這次倫敦病人的報道，目前只是證明在血液中沒有檢測到HIV病毒，而其他常見的HIV病毒庫是否有HIV病毒並沒提及。
除了血液，由於被感染的免疫細胞可以進入身體各個組織，所以淋巴組織, 腸道系統， 神經系統，以及很多其他器官（如肺，面板，肝臟等）都可以成為潛伏的HIV病毒庫[1]。
而這次的倫敦病人，目前已知只是在血液中沒有檢測到病毒。要知道第一例艾滋病治癒的柏林病人，可是自2007年後，在長達12年的時間裡，血液，大腦，淋巴組織，腸道，肝臟等常見HIV病毒庫中，都沒有檢測到任何HIV病毒。
如果我們將“治癒”定義為全身都無法檢測到艾滋病病毒，現在說他是第二例，有點為時過早。就算將“臨床治癒”限定為血液，短短18個月也並不足夠證明其效果。
這就是為什麼CNN在報道中也很謹慎的說了“為時過早”。
從學界對該新聞的報道就看得出來，在一些大眾媒體在標題中突出“cured” 或者“治癒”的字眼之時，科學媒體還是比較剋制的。
連這篇Nature論文的作者Ravindra Gupta也只願稱“長期緩解（long-term remission）”, 而不願使用“治癒 (Cured)” 這個詞。一切都需要等確定其他HIV病毒庫的存在HIV病毒與否才能給出答案。
因為骨髓移植與幹細胞治療高昂的價格，以及潛在的副作用，這種治療方法其實本身也不具有可大規模推廣的可能。
你好像在賀建奎那裡看到過“CCR5”？有什麼不一樣嗎？
通過用CCR5突變的幹細胞或者骨髓來取代病人原有的造血系統與賀建奎的基因編輯療法還是有根本的不同。
CCR5突變的幹細胞只是在造血系統裡去除CCR5的影響。由於CCR5在身體其他部分,比如神經元的移動以及連線的潛在作用。僅僅在艾滋病情有獨鍾的血液系統裡去除CCR5肯定比全身去除CCR5的風險更小。
而賀建奎的基因編輯療法是突變掉全身所有CCR5，其潛在的風險遠高於在單一的血液系統移除CCR5。
但這不代表基因編輯療法沒有用武之地。除了無腦一波全部拿掉的胚胎基因編輯，科學家已經開始探究特異性基因編輯的方法。
比如2月剛在Nature發文探討用腺病毒載體搭載魔剪的AAV-CRISPR9系統在小鼠體內的應用，可以用於在特定器官進行基因編輯。
雖然該項研究中還是出現了脫靶，但也算為降低基因編輯的副作用提供一條新的思路。
CCR5 的基因編輯療法的意義不小的，可當前的問題，是無法排除潛在的脫靶效應，以及無法避免在非造血系統敲除CCR5的副作用。
賀建奎在沒有解決這些問題之前一意孤行，其可能造成的後果不是CCR5所謂積極的意義可以彌補的。
如果有一天能在T細胞特異並精準移除CCR5的，我們也許才能真正開始談通過編輯CCR5來治療以及抵抗艾滋病。
（本文轉載於知乎機構號：ViaX科研教育，作者南洋理工大學博士C.Liu）
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