科學家使用基因療法幫助盲鼠重獲視力
近日,加州大學伯克利分校神經科學家開發出一種 治療視網膜變性失明的替代方案,成功幫助盲鼠重獲視力,這種方案就是基因療法!
人們都深深知道視力對於一個人的重要性,更深深知道失去視力對於一個人意味著什麼。
全世界約有1.7億人患有與年齡相關的黃斑變性,其中每10個55歲以上的人中就有超過1人患此疾病,全世界另有170萬人患有最常見的遺傳性失明症 ——視網膜色素變性。
以往治療這種疾病可選的治療僅限於佩戴帶有攝像機連線的電子眼植入,既笨拙又昂貴,而且僅能在視網膜上產生相當於目前幾百個畫素的影象。我們知道,對於正常的高解析度視覺涉及數百萬畫素。
美國加利福尼亞大學伯克利分校的科學家們將一種綠光受體基因插入到盲鼠眼睛中,一個月後,實驗小鼠就像沒有視力問題的小鼠一樣可以在障礙物周圍穿行,還能夠在iPad上看到運動,超過千倍範圍的亮度變化和足以區分字母的細節資訊。
實驗中,科學家通過基因治療,成功地使90%的神經節細胞恢復對光的敏感。
研究發現,基因缺陷並不影響視網膜視覺細胞以外的細胞,這包括其中功能至為重要的雙極細胞和神經節細胞,即使在完全失明後數十年後的人,這些細胞也能保持健康。
研究人員表示,爭取在未來的三年內,將這種通過滅活病毒轉導的、可以使因視網膜變性而失去視力的基因療法在人體進行試驗。