蓋茨基金會、谷歌風投投資，張鋒創辦的基因編輯公司Editas，獲FDA批准進入臨床

據外媒報道，被稱為 “基因魔剪”的基因編輯CRISPR技術的發明者 、MIT終身教授張鋒博士 ，所創辦的基因編輯公司 ofollow,noindex">Editas Medicine ，今日宣佈獲得了一項FDA批准。

值得注意的是，Editas Medicine在創立之初就受到了很多關注，因為它是較早進入基因編輯領域的公司，而且其創始人張鋒博士又是基因編輯CRISPR技術的發明人。2013年底，Editas獲得了來自 美國風投機構Flagship Ventures 等的4300萬美元A輪融資。2015年，該公司又獲得了來自 蓋茨基金會和谷歌風投 等的1.2億美元B輪融資，兩輪融資額達到1.63億美元。2016年，僅成立兩年多的Editas Medicine又在美國成功IPO，成為 CRISPR基因編輯領域首家IPO的公司 。

本次獲批的是該公司在研療法 EDIT-101的IND申請，該療法可能適用於一種遺傳性視網膜衰退疾病——LCA10(Leber先天性黑朦症10型)。FDA批准該公司開展使用CRISPR基因編輯技術治療LCA10的臨床試驗。

LCA是兒童遺傳性失明的最常見原因，全世界每10萬嬰兒中就有2至3個病例。LCA的症狀出現在生命的最初幾年，會導致嚴重的視力喪失和潛在的失明。這種疾病由至少18個不同基因突變引起。 其中最常見的疾病是LCA10，它是由CEP290基因突變引起的單基因疾病，在所有LCA患者中大約有20％至30％患有LCA10。

剛獲得FDA批准的EDIT-101療法，是一種基於CRISPR技術的療法。 EDIT-101通過視網膜下注射給藥，以到達基因編輯系統並將其直接輸送到感光細胞中 ，從而達到治療效果。

需要做個延伸的是，本週鬧得沸沸揚揚的免疫艾滋病 基因編輯嬰兒事件 ， 背後的原理就是CRISPR技術 。張鋒和Jennifer Doudna是CRISPR領域擁有公認的權威地位的兩位科學家，他們本週在國際人類基因組編輯峰會上同臺發聲，表達對基因編輯嬰兒研究的明確反對意見。這是二人罕見的同臺發聲，因為張鋒和Jennifer Doudna正在進行一場持續五年多的 CRISPR專利之爭 。