“賀建奎”同時在做兩個基因試驗專案！倫理委員會監管問題凸顯

[ 摘要 ]業內人士稱，醫院開展臨床試驗專案都要經過醫院的醫學倫理委員會的審批，而且即便是一個全國性的臨床專案，參與的醫院都要經過各自的醫學倫理委員會批准才能夠開展試驗。

除了露露和娜娜2名基因編輯嬰兒，有沒有其他的基因試驗專案？

11月27日，21世經濟報道記者以“賀建奎”為關鍵詞查閱中國臨床試驗註冊中心發現，以其為臨床試驗研究負責人的有兩個註冊題目，一個是《HIV免疫基因CCR5胚胎基因編輯安全性和有效性評估》，正是11月26日媒體報道的2名基因編輯嬰兒誕生的臨床試驗專案；另一個是《重大遺傳疾病基因治療的安全性評估》。

《HIV免疫基因CCR5胚胎基因編輯安全性和有效性評估》“干預措施”項顯示，對CCR5基因進行編輯的樣本量為20，即除了上述2名嬰兒，還對其他18個胚胎進行了基因編輯。該專案註冊號狀態為補註冊，註冊日期為2018年11月8日，更新日期為2018年11月26日。

據中國臨床試驗註冊中心的資訊，本試驗內容為招募罹患不孕不症的HIV陽性患者，通過CCR5基因編輯人類胚胎，通過完善的試驗體系，獲得避免HIV健康小孩，為未來在人類早期胚胎徹底消除重大遺傳疾病提供了新見解。

批准其研究的倫理委員會為深圳和美婦兒科醫院倫理委員會，委員會聯絡人為黃華峰，21世紀經濟報道記者經查詢發現，黃華峰為深圳和美婦兒科醫院的口腔科主任和主治醫師。

除此，有外媒報道，受試夫婦是從國內最大的艾滋病感染者互助平臺“白樺林全國聯盟”招募，而11月26日南方週末聯絡到其負責人白樺。白樺表示，2017年3月左右，賀建奎團隊找到他，希望通過白樺林找到男性一方感染HIV的單陽家庭，2017年5月左右開始，白樺通過QQ群和微信群轉發招募資訊。

“從200個初篩到約50個，今年聽說進入到研究團隊的起初有20對夫婦，但是最後逐漸縮小到7對，不清楚這7對夫婦的真實身份。”白樺對媒體說道。

《重大遺傳疾病基因治療的安全性評估》在干預措施項中有A、B兩組別，分別對 Cas9 RNA和 Cas9 蛋白項進行干預，樣本量分別為200。批准本研究的倫理委員會名稱：深圳大學第三附屬醫院醫學倫理委員會；研究實施地點：深圳大學第三附屬醫院；深圳大學第三附屬醫院、中信湘雅生殖與遺傳專科醫院、南方科技大學、鄭州大學第三附屬醫院和昆明理工大學；經費或物資來源：深圳市科技創新自由探索專案。

但11月26日夜裡深圳市科創委發表宣告，斷然否認立項資助這一自由探索專案，網傳為該專案提供經費或物資來源的訊息不實。

註冊狀態號顯示是補註冊，註冊日期是2018年10月18日，更新日期為2018年11月24日。研究實施時間是從2017年4月1日至2020年4月1日。

《重大遺傳疾病基因治療的安全性評估》中寫明其研究目的是基因療法就是通過基因工程技術手段，來取代或矯正患者或實驗動物缺陷基因，以達到根治遺傳疾病的目的。2017年全世界首款基因療法在美國FDA獲批，同時首個人體內基因編輯臨床試驗開始。本研究擬採用當今最熱門CRISPR-Cas9基因編輯技術，結合其衍射的單剪輯編輯技術，對人類輔助生殖技術中經過患者知情同意廢棄胚胎（主要為3PN胚胎）進行探究性試驗，目前我們基於動物實驗（小鼠和猴子胚胎實驗結果），選定CCR5和PCSK9作為研究目標基因。通過該研究，精確修復遺傳突變導致的疾病，或調解致病基因表達，預防相關疾病。同時，可根據對樣本的深度測序分析，關聯相關基因，分析不孕不育發病機理，改善不孕不育患者妊娠結局。

對於這些讓世界震驚的實驗，很多學者都表示強烈反對。國家衛健委也高度重視，已立即要求廣東省衛生健康委認真調查核實，本著對人民健康高度負責和科學原則，依法依規處理，並及時向社會公開結果。

上述基因編輯實驗專案是否只需醫院的倫理委員會批准即可？北大醫學院免疫學系教授王月丹向21世紀經濟報道記者表示這是事實。

原國家衛生計生委於2016年公佈的《涉及人的生物醫學研究倫理審查辦法》，明確規定“從事涉及人的生物醫學研究的醫療衛生機構是涉及人的生物醫學研究倫理審查工作的管理責任主體，應當設立倫理委員會，並採取有效措施保障倫理委員會獨立開展倫理審查工作。醫療衛生機構未設立倫理委員會的，不得開展涉及人的生物醫學研究工作。醫療衛生機構應當在倫理委員會設立之日起3個月內向本機構的執業登記機關備案，並在醫學研究登記備案資訊系統登記”。

根據《辦法》，倫理委員會的委員應當從生物醫學領域和倫理學、法學、社會學等領域的專家和非本機構的社會人士中遴選產生，人數不得少於7人，並且應當有不同性別的委員。

據瞭解，倫理委員會（Ethics Committee）是由醫學專業人員、法律專家及非醫務人員組成的獨立組織，其職責為核查臨床試驗方案及附件是否合乎道德，併為之提供公眾保證，確保受試者的安全、健康和權益受到保護。此前多個跨國藥企相關負責人向21世紀經濟報道記者表示，該委員會的組成和一切活動不應受臨床試驗組織和實施者的干擾或影響。

另有行業內人士告訴21世紀經濟報道記者，醫院開展臨床試驗專案都要經過醫院的醫學倫理委員會的審批，而且即便是一個全國性的臨床專案，參與的醫院都要經過各自的醫學倫理委員會批准才能夠開展試驗。不過，從《重大遺傳疾病基因治療的安全性評估》專案看，僅有一家醫院的倫理委員會進行批准。

西安交大一附院一位腫瘤外科主任向21世紀經濟報道記者表示，現在倫理委員會在執行稽核批准專案中，存在很大的不規範性。如此前中國CAR-T治療癌症首案中，徐州醫科大學附屬醫院臨床試驗倫理委員會倫理審查批件就備受爭議。