紅杉資本參投，專注治療遺傳疾病的BridgeBio Pharma完成近3億美元融資

據外媒報道，專注於研發遺傳疾病藥物的臨床階段製藥公司BridgeBio Pharma，日前宣佈完成2.992億美元的新融資。

這輪融資由KKR和Viking Global investors共同牽頭，跟投方包括以往的投資方Perceptive Advisors、AIG、Aisling Capital、Cormorant Capital和Hercules Capital，以及新投資方紅杉資本和藍籌股長期投資者。

該公司表示，本次融資將用於支援公司現有的藥物研發專案，並擴充套件其他C端需求明顯的研發管線。

遺傳疾病是由患者DNA突變直接導致的疾病。這些突變既可以是遺傳的，也可以是自發的，由此引發的疾病包括孟德爾遺傳病和癌症，而孟德爾遺傳病往往發生在兒童患者身上。從市場需求來看，美國市場約有2500萬到3000萬人患病，病種數量高達7000，而僅有不到500種藥物被批准治療這些疾病，這使得很多患者陷入“無藥可選”的局面。

該公司在研藥物組合超過15項，其中幾項藥物已處於臨床前開發階段，4項藥物處於或即將進入關鍵試驗階段。在研藥物針對多項疾病，包括遺傳面板病學、腫瘤學、心臟病學、神經病學、內分泌學、腎臟疾病和眼科。

BridgeBio Pharma產品針對的具體病症包括轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病（ATTR-CM和ATTR-PN），泛酸激酶相關神經變性（PKAN），Gorlin綜合徵和頻繁的基底細胞癌，營養不良性大皰性表皮鬆解症（DEB），Darier和Hailey-Hailey病， Netherton綜合徵，靜脈畸形，Canavan病，Leber's遺傳性視神經病變，鉬輔因子缺乏A型，軟骨發育不全和FGFR，SHP-2和K-RAS驅動的癌症。

從藥物研發模式上看，BridgeBio Pharma採用了一種精簡、資本效率高的模式——利用一箇中央研發平臺，同時運營多個藥物研發專案。使用這個模型，可以根據需要重新分配人員和資金。

麻省理工斯隆管理學院的教授Andrew W. Lo是該公司的創始投資者，並在公司任職。該公司的研發管線也是由大學、學術醫學中心和藥物研究小組的新技術發現轉化而來的。