新醫藥 生物技術公司Evox Therapeutics完成150萬英鎊融資，開發針對ASA遺傳性疾病的新型臨床療法
動脈網（公眾號：vcbeat）獲悉，近日，領先的外泌體治療生物技術公司Evox Therapeutics宣佈完成150萬英鎊的新一輪融資，該輪融資的主要投資者為英國非營利性投資機構Innovate UK。這筆資金將用於支援Evox Therapeutics與倫敦大學的合作，共同開發基於外泌體的治療精氨酸琥珀酸尿症（ASA）的臨床療法。
Evox Therapeutics目前已完成總價值4720萬英鎊的四輪融資，它的歷史投資者有：創新科學投資機構Oxford Sciences Innovation、醫療領域投資機構Redmile Group和醫療慈善機構Duchenne UK。
ASA是一種罕見的、具有遺傳性的、嚴重時可危及生命的代謝性疾病。ASA患者的主要特徵是其體內缺乏精氨酸琥珀酸裂解酶（ASL）。ASL是人體正常進行新陳代謝的核心：在以肝臟為基礎的尿素迴圈中，它可以解毒氨；在瓜氨酸和一氧化氮的迴圈中，它可以以L-精氨酸為原料合成一氧化氮。ASL症狀最早可在新生兒時期出現，表現為高氨血癥和具有神經表型的多器官疾病。ASA是常見的尿素迴圈障礙疾病，目前，大部分ASA患者的醫療需求尚未得到滿足。
Evox Therapeutics專注於利用細胞外囊泡（簡稱為外泌體）的自然輸送能力，開發一種全新的治療方法，使各種各樣的藥物到達以前無法接觸的組織，例如它可以幫助藥物穿越血腦屏障到達中樞神經系統，使生物製劑完成細胞內傳輸，並允許RNA療法對特殊肝病的應用。倫敦大學在尿素迴圈疾病方面擁有世界領先的專業知識，它將在ASL缺陷模型中，對Evox Therapeutics的自然囊狀交付系統的外泌體治療進行測試。
Evox Therapeutics的營運長兼聯合創始人Per Lundin博士評論道：“我們很高興Innovate UK選擇支援我們的工作，與我們一起開發一種基於外泌體的針對ASA患者的療法。我們打算利用外泌體的組織分佈模式，將全功能酶傳遞到肝臟和其他關鍵組織（如中樞神經系統）以治療各類疾病。我們也期待著與倫敦大學的學術合作，他們在開發ASA疾病的臨床模型和患者治療方面均處於世界前沿。”
倫敦大學附屬兒童健康研究所的Paul Gissen博士說：“我們非常高興能收到來自Innovate UK和Evox Therapeutics的聯合資助。這筆資金使我們能夠測試這種基於外泌體的新療法在代謝性疾病精氨酸琥珀酸尿模型中的潛在效果。ASA患者往往遭受著肝臟、大腦和其他器官功能障礙的折磨，他們是一個較大的遺傳性疾病群體的代表。且在這個群體中，對疾病特異性治療的需求仍未得到滿足。如果我們的專案獲得成功，同樣的原理將有望用於治療其他嚴重的疾病。”
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關於Evox Therapeutics
Evox Therapeutics成立於2016年，是一家總部位於英國牛津的私營生物技術公司。在領先的生命科學風險投資集團的支援下，Evox Therapeutics的使命是通過開發新的基於外顯子的療法，以治療各種嚴重疾病。Evox Therapeutics創造了大量的專利技術來修改外泌體，並致力於使用各種分子工程、藥物裝載和靶向策略，促進靶向藥物輸送到各類器官，包括大腦和中樞神經系統等。通過研究一般藥物無法到達的細胞和組織，它以外泌體為基礎的藥物有潛力解決蛋白質、抗體和核酸為基礎的治療方法的一些侷限性，Evox Therapeutics正在這一新興治療領域中引領發展。
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關於Innovate UK
Innovate UK創立於2007年，總部設在英國斯文頓，曾獲醫學類生物催化劑獎，它主要為科學和技術創新公司提供投資，是一個位於英國本土的非營利組織。Innovate UK也為各行業的企業和研究機構舉辦融資競賽。截至目前，Innovate UK已進行了205次投資。
（編譯：王水晶）