Gain Therapeutics完成250萬歐元A輪融資，開發罕見基因突變疾病新療法
動脈網（公眾號：vcbeat）據外媒獲悉，生物技術創業公司Gain Therapeutics近日完成了250萬歐元的A輪融資，融資所得將用於開發定點酶增強療法（SEE-Tx），這種療法可治療罕見的基因突變疾病。
據悉，本輪融資是Gain Therapeutics首次融資，融資金額由VitaTech投資的110萬歐元、Helsinn Investment Fund投資的100萬歐元和TiVenture投資的40萬歐元組成。
Gain Therapeutics成立於2017年，是總部位於瑞士的一家臨床生物技術公司。該公司正在開發的先進療法SEE-Tx，可用於鑑定腦滲透性非競爭性藥理學伴侶（brain-penetrant non-competitive pharmacological chaperones），用以治療神經系統的慢性退行性疾病。
SEE-Tx是一個可以識別藥理學伴侶的平臺，這些伴侶與天然底物無競爭性，並能改善蛋白質活性。野生型基因序列的突變導致了蛋白質故障，故障的蛋白質穩定性降低、功能失常，從而導致了許多罕見病的發生。藥理學伴侶分子能夠找到導致蛋白質故障的突變位點，並恢復故障蛋白質的功能，防止疾病的進一步發展。
Gain Therapeutics利用專有技術平臺SEE-Tx，發現了一系列非競爭性藥理學伴侶分子。這些分子能夠找到錯誤摺疊的蛋白，並恢復其酶活性。該機制已經通過GLB1基因的印證。GLB1基因參與了GM1（溶酶體貯積病）和Morquio B疾病的發生過程。
GM1是一種遺傳性溶酶體貯積症，可逐步破壞大腦和脊髓中的神經元。該疾病由GLB1基因突變引起，並以常染色體隱性方式遺傳。症狀可能表現在肝臟和脾臟腫大、面部特徵粗化、骨骼不規則、關節僵硬、腹部膨脹、肌肉無力等。目前，GM1還沒有藥物治療方法，但SEE-Tx平臺已經發現了GM1的藥理學伴侶。
此外，遺傳性溶酶體貯積症還可能是由GBA基因突變導致，這種溶酶體貯積症會積聚患者體內有害的脂質，導致患者出現戈謝病（Gaucher disease），並伴隨脾臟、肝臟功能障礙。
Gain Therapeutics首席科學家Xavier Barril教授表示：“本輪融資將支援我們展開SEE-Tx的最新專案，包括與GLB1和GBA基因突變相關的神經節苷脂病、戈謝病和帕金森病的研究。Gain Therapeutics現階段的目的是加速確定臨床候選藥物，以便儘早在人體研究中展開測試。”
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關於VitaTech
VitaTech主要投資歐洲處於早期階段和成長階段的高科技公司，這些公司多是屬於醫療保健行業。VitaTech由Zambon家族、歐洲高淨值私人投資者和其他家族企業資助。
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關於Helsinn Investment Fund
Helsinn Investment Fund以Helsinn集團為後盾，專注於醫療領域的早期投資，旨在為創新技術公司提供將想法轉化為商業的解決方案。Helsinn Investment Fund投資的公司擁有多種領域的技術，包括調節代謝、治療癌症、胃腸道疾病和面板病等。
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關於TiVenture
TiVenture是Fondazione Centenario Banca Stato（瑞士）的種子投資基金，該基金投資具有創新技術和高增長潛力的早期公司，主要投資地是瑞士南部。該機構擁有多元化的公司組合，主要活躍於生命科學、醫療、高科技和IT領域。
（編輯：王嬋）