HLT Pharma首次亮相，為藥物臨床研究提供數字化解決方案

製藥企業的數字化轉型是行業近期關注的焦點，新技術正重塑製藥行業的面貌：人工智慧技術應用於藥物發現、晶型設計，大資料技術應用於臨床研究，網際網路醫療改變了診療方式，數字化營銷構建了新型市場關係……

高效持續的新藥研發是製藥行業獲取核心競爭力的關鍵。全球頂尖藥企是數字化轉型的弄潮兒，輝瑞、諾華、羅氏、默沙東等同樣已將新技術應用於新藥研發的方方面面，行業中也誕生了Flatiron和science 37這樣代表性的公司。就國內製藥企業而言，雖然整體的新藥研發能力差距仍然很大，但在政策推動和本土創新企業的幫助下，正迎頭趕上。

動脈網（微信：vcbeat）採訪了HLT Pharma首席資料科學家彭滔博士，作為HLT Pharma公司的首次亮相，彭滔介紹了HLT Pharma的核心優勢、業務佈局和發展規劃，以及在製藥行業數字化轉型浪潮之下，HLT Pharma將如何為行業提供創新解決方案。

HLT Pharma首席資料科學家彭滔博士,受訪者供圖

推動臨床研究中的資訊流動，為全行業提供價值

臨床試驗是新藥研發中成本最高、耗時最長的環節。臨床試驗的高成本，不在於絕對的技術難度，而在於保證行業中不同角色和利益相關方長期、穩定、高質量地進行協同，需要投入巨量的資源。電子資料採集（EDC）產品，就是過去20年，伴隨著藥物研發行業規模越來越大、越來越複雜的臨床試驗需求，而逐步發展起來的。

HLT Pharma瞄準的不僅僅為製藥企業提供EDC產品這一單一市場。彭滔博士告訴動脈網，“EDC遠遠不夠”。HLT Pharma希望能夠處理臨床研究中更多來源、更多緯度的資料，為臨床研究機構和製藥企業提供更完整的視角和真實的洞察，控制研究風險、提高效率。“新藥研發必須是一個高度監管的行業，資料的清晰、準確、及時、完整，和可歸因要求很高，只在一個單點上採集資料是不夠的，所以推動資訊在不同參與方之間流動，意義很大。”

HLT Pharma的邏輯很明確：目前，在臨床試驗的不同參與方中，醫院（臨床試驗機構）是最稀缺的資源。臨床試驗機構的水平和容量，是整個行業關鍵的限速環節。如果能夠把臨床試驗機構內的各種平臺（比如電子病歷EMR）與EDC及其他系統打通，資訊可以從機構內快速流動到製藥企業的臨床研究專案中，進而提升臨床研究的效率，緩解限速。

不同資料整合後提供了更多觀察和分析維度：臨床試驗機構可以對臨床和研究資料進行即時分析，增強受試者保護；臨床研究的專案經理，可以觀察到以前不能觸達的黑盒內部，有效管理和規避試驗風險。更完整的資料在試驗結束後還可以被二次利用，提高機構的科研和臨床水平，提升企業實驗管理能力。“這是整個行業的基礎建設，就像修建橋樑和高速公路，讓臨床試驗更快速、更安全。”

實際上，這也是目前全球主流監管機構在推動的方向。如美國FDA在7月初發布了《電子健康記錄資料在臨床試驗中的應用指南》，推薦在EDC系統中使用EMR資料，希望更多的臨床資料能夠被利用起來，發揮更大的醫學價值，支援安全有效的藥物研發和應用，多樣化的資料來源包括臨床記錄、醫生指令、醫學影像、實驗資料、用藥記錄、人口統計資料、生命體徵等，這些資料可以被合併、聚合和分析，包括電子病歷，也包括電子病歷整合後的臨床資料倉庫（data warehouse）。

彭滔指出，FDA釋出指導原則的出發點來自於2016年ICH藥物臨床試驗質量管理規範（GCP），希望在規模越來越大和越來越複雜的條件下，保證臨床研究的效率和質量。“在遵循GCP原則的情況下，FDA希望研究者能夠將注意力集中到最重要的地方，降低對非核心細節的過分關注，鼓勵製藥行業擁抱技術創新，利用新技術控制試驗風險，促進受試者保護。”這對於臨床研究技術行業來說是利好。這也表明，包括EDC在內的系統不能只做一環，應該與上下游結合，才有機會脫穎而出。”

“就知名度而言，HLT Pharma並未被廣泛所知，但強大的技術能力是我們的優勢。這個市場不是一個從無到有的市場，而是一個從有到更好的市場，此前政策、企業關注度不夠，現在機會來了，產業需求倒逼技術升級，是一個很好的切入點。”彭滔說，此前這個市場小的供應商，一般僅止於IT服務，但很難形成系統化的佈局，這是HLT Pharma的機會。

蟄伏兩年，重磅上線

好鋼用在刀刃上，HLT Pharma在產品佈局尚亦有側重。彭滔告訴動脈網，EDC產品是HLT Pharma近期佈局的重點。

EDC（Electronic Data Capture，電子資料採集）是一種基於計算機網路的用於臨床試驗資料採集的技術。電子資料採集是相對更為傳統的紙質資料採集而言，都是由臨床醫生或者研究助理（CRC）進行人工錄入，只是錄入的載體從紙張變為了網路。輸入後的資料可以直接被傳輸和匯聚。

根據Medidata釋出的白皮書，到2013年，75％的新臨床試驗使用EDC系統。今天，這個數字還要高，尤其是全球製藥企業的試驗、臨床III期試驗、以及在美國、歐洲和日本進行的試驗。儘管如此，EDC尚未在行業100%普及，國內的情況更不容樂觀，據探針資本的資料，國內製藥企業EDC的使用率不到50%。目前全球大型的EDC廠商包括Oracle、Medidata、Veeva等，國內市場則呈分散狀態，服務商較多，且產品/服務形式不盡相同。

通常，EDC企業根據藥物研究的入組使用者數量和持續時間來定價。參與人數越多，試驗時間越長，產品價格越高。一般一套EDC系統的市場均價約為5萬元-20萬元。在複雜和高要求的情況下（例如三期腫瘤研究可能超過5年），產品的價格會超過100萬元。

對製藥企業來說，EDC是臨床實驗中最重要的工具，但也有其限制：醫生在電子病歷系統中記錄病史和開具醫囑，然後在EDC系統中重複錄入一次。醫生成為溝通電子病歷和EDC兩大體系的唯一途徑。HLT Pharma與臨床試驗機構合作，就是希望解決這個問題。

隨著資訊科技的發展，EDC系統已能將隨機化系統（IWRS）、藥物警戒系統、資料分析和報告系統、試驗藥品管理系統等互通互聯，即時提供受試者在研究中的資訊和狀態；這樣，機構內的各種互動終端（平板、電腦、醫生工作站）都可以作為EDC產品的介面，醫生一次操作，同時滿足臨床與研究的需求，無縫收集試驗資料。這個過程中，EDC系統相對簡單，因為標準化程度較高（CDISC標準），複雜性在於研究機構內電子病歷系統的多樣性，臨床研究機構內的資料整合有極高的門檻。

做好了臨床研究機構內系統整合的積累，EDC產品是HLT Pharma業務的自然衍生。HLT Pharma 從兩年前就在佈局EDC產品線，持續進行產品的開發、測試、優化。通常的EDC產品，只需要提供一個相對簡單的網路服務。如果涉及到臨床研究機構，就需要連線醫院內網與外網，對產品的連線能力、穩定性、安全性，有很高的要求。HLT Pharma EDC產品高標準、嚴要求，在資料採集、資料安全方面，與國際知名廠商看齊，目前已經通過了國際專業機構NNIT的驗證，這在國內的EDC產品中非常少。

除了能夠聯通臨床研究機構這個最核心的功能之外，HLT Pharma在EDC的基礎功能建設中堅持了自己的原則，最重要的目標是提高一線操作人員的效率。產品還包括了完整的培訓功能。另外，HLT Pharma EDC產品重視系統的“互操作性”，所有符合CDISC中ODM標準平臺，比如Medidata的Rave，可以無需開發直接交換訪視資訊和CRF資料；對於符合ICH E2B標準的藥物警戒資料庫，可以直接傳送不良事件個例報告。

目前，正大天晴、信達生物、和鉑醫藥等藥企已經在應用HLT Pharma EDC產品。

為藥企提供產品全生命週期服務

在與上下游結合方面，除了與不同EDC系統的“互聯互通”之外，HLT Pharma還通過廣泛地與醫療機構、醫療專家網路與行業學會、臨床試驗和科研服務夥伴合作，共同構建疾病和患者模型，深入挖掘核心資料，推動從臨床到康復等環節獲得更多洞察。

“我們是一個跨界的團隊，成員來自於大型藥企、CRO機構、網際網路企業等，均在行業有多年的經驗，知曉企業的實際需求，在產品和服務設計上能夠有的放矢。”彭滔告訴動脈網，HLT Pharma的定位是“醫藥創新解決方案領導者”，為藥企提供產品全生命週期服務。“EDC產品只是我們服務的一個環節和支撐工具。”

具體而言，按照醫藥產品開發進展，HLT Pharma的服務聚焦於三個階段，上市前臨床研究、上市申報策略和上市後的真實世界研究，具體來說，包括臨床試驗方案設計、臨床試驗資料管理、藥物經濟學評價、合理用藥評價、臨床路徑評價、藥物警戒解決方案、真實世界證據/研究等。

不同型別的企業有不同的需求，HLT Pharma的客戶主要是三類：創新藥企、CRO和傳統國內藥企、跨國企業。創新藥市場近年逐步走熱，在研發上高水平、高目標，研發原研藥，HLT Pharma提供的是從臨床試驗設計、註冊和商業策略到上市後研究的全流程服務；CRO和傳統本土企業更注重價效比。HLT Pharma以高水平服務，合理定價來切入市場；跨國藥企主要是做國際多中心臨床試驗，資料管控水平需要全球同步，在申報上也有一定的需求。

言及HLT Pharma的發展規劃，彭滔表示：“國家鼓勵藥品醫療器械創新、仿製藥一致性評價、大量海外生物醫藥創新人才歸國等利好之下，國內醫藥產業發展機會非常好，給製藥企業提供資訊化、資料智慧服務是非常好的機會。HLT Pharma有很好的技術優勢，短期希望我們能夠在國內快速擴大市場份額；未來，伴隨著創新藥研發升級出海，HLT Pharma成為全球製藥行業資訊化解決方案的主流供應商。”